7月31日消息，據(jù)外媒報道，全球領(lǐng)先的基因編輯公司Editas Medicine與制藥商Allergan日前宣布，它們將啟動基于CRISPR基因編輯療法的首次人體試驗(yàn)。這種療法目前正在開發(fā)中，主要用于治療Leber先天性黑朦(簡稱LCA)，即由CEP290基因突變引起的遺傳性失明。

　　LCA是一組遺傳性視網(wǎng)膜退行性疾病，由至少18種不同的基因突變引起。它是遺傳性兒童失明最常見的原因，全世界每10萬活產(chǎn)嬰兒中有2至3人患有這種遺傳性失明。LCA的癥狀出現(xiàn)在生命誕生的最初幾年，會導(dǎo)致嚴(yán)重的視力喪失和潛在失明。Leber先天性黑朦10型(LCA10)是LCA最常見的類型，是由CEP290基因突變引起的單基因疾病，約是20-30%的LCA患者的病因。

　　這項臨床試驗(yàn)將是世界上第一個基于CRISPR基因編輯技術(shù)進(jìn)行的體內(nèi)研究，在人體內(nèi)進(jìn)行基因編輯。Allergan公司首席研發(fā)官戴維·尼克爾森(David Nicholson)說：“與我們的Editas合作伙伴一起開始患者參加AGN-151587臨床試驗(yàn)，是朝著我們的目標(biāo)邁出的重要一步，即為LCA10患者開發(fā)一種改變游戲規(guī)則的、革命性的、基于CRISPR的療法。”

　　Brilliance臨床試驗(yàn)是評估AGN-151587治療LCA10的1/2階段研究。這項研究將評估大約18名患者的安全性、耐受性和有效性。多達(dá)五組不同劑量水平的患者將在多個中心參與這項開放標(biāo)簽臨床試驗(yàn)。年齡在3至17歲之間的、具有一定視力范圍的成人和兒童患者都將接受評估。在玻璃體切除術(shù)后，患者將通過一只眼的視網(wǎng)膜下注射接受單劑量的AGN-151587治療。Editas預(yù)計第一次給藥將在2019年下半年進(jìn)行。

　　Editas首席科學(xué)官查爾斯·奧爾布賴特(Charles Albright)說：“現(xiàn)在注冊正在進(jìn)行，我們離向LCA10患者提供一種變革性藥物又近了一步。Editas的團(tuán)隊期待著繼續(xù)與Allergan公司的合作伙伴、患者倡導(dǎo)組織和遺傳性視網(wǎng)膜疾病社區(qū)合作，為患有毀滅性眼病的患者開發(fā)這種和其他持久的實(shí)驗(yàn)藥物。”

　　美國的許多地方目前正在招募患者參加試驗(yàn)，其中包括馬薩諸塞州的國際治療和研究中心，以及哈佛醫(yī)學(xué)院的教學(xué)醫(yī)院�？箵羰�明基金會的首席執(zhí)行官本·耶克薩(Ben Yerxa)說：“今天對于遺傳性視網(wǎng)膜疾病社區(qū)來說是重要的一天，特別是那些受到LCA10影響的人。”

　　2017年3月，Editas和Allergan達(dá)成了一項戰(zhàn)略聯(lián)盟和期權(quán)協(xié)議。根據(jù)該協(xié)議，Allergan獲得獨(dú)家訪問權(quán)限，并獲得最多五個Editas用于眼科疾病的基因編輯程序(包括AGN-151587)的許可選擇權(quán)。

　　根據(jù)協(xié)議條款，Allergan公司負(fù)責(zé)選購產(chǎn)品的開發(fā)和商業(yè)化，但前提是Editas選擇在美國共同開發(fā)并分享兩種選購產(chǎn)品的利潤和虧損。2018年8月，Allergan行使了開發(fā)AGN-151587并在全球范圍內(nèi)將其商業(yè)化的選擇權(quán)，用于LCA10的治療。此外，Editas還行使了共同開發(fā)和平等分享美國AGN-151587利潤和虧損的選擇權(quán)。

　　Editas有資格獲得開發(fā)和實(shí)現(xiàn)商業(yè)里程碑的好處，以及按計劃支付版稅。該協(xié)議包括一系列世界級的眼科項目，以Editas公司的CRISPR基因編輯平臺為基礎(chǔ)，主要目標(biāo)針對嚴(yán)重的、威脅視力的疾病。(騰訊科技審校/金鹿)